ＪＣＲファーマ株式会社

これまで私たちは希少疾病や難病など「まだ満たされていない医療ニーズ」であるアンメット・メディカルニーズに取り組み、多くの成果を上げてきました。例えばライソゾーム病という「体の細胞内でいらなくなったものを分解してくれる酵素」がうまく働かず様々な症状を起こす難病。欠けている酵素の種類によって様々な病名に派生し打つ手も異なるのですが、大手製薬会社では「患者の数が少なすぎ採算が取れない…」と手つかずだったのです。ですが規模が大きすぎない私達ならスピード感をもって向き合える。遺伝子組み換えや細胞増殖、再生医療などの技術を武器に闘える…。そんなスタンスで他社がやらない分野に先駆けて挑んできたのです。

脳には血液中の有害な物質を脳内に入らないようにする「血液脳関門」という機能があります。そのため、たとえ「この薬剤を届ければ治せるのに…」という候補化合物が生み出せても、中枢神経に薬剤を届けることができず、実用化できないというジレンマが私たち研究者の中にはあったのです。そんな中入社3年目の社員がライソゾーム病の患者さんとそのご家族の苦しみに触れ、「どうしても救いたい！」と研究をはじめ、多くの仲間のアイデアを結集してできあがったのが「J-Brain Cargo」です。これは脳関門を通過させ、中枢神経に薬剤を届けることができる画期的な技術。様々な中枢神経系の疾患にも応用できると世界中から注目されています。

上記の「J-Brain Cargo」が生まれた背景には、研究所の「自分の仕事をした上であれば、あとの時間を自由に使ってよい」という風土があります。ディスカッションも活発で、グループを越え、それぞれの専門性を生かしたメンバーが集まり独自に生みだした成果がここにはたくさんあります。もちろん先輩のサポートはありますが、入社後間もない頃から申請に係わる重要な実験担当したり、社外へのプレゼンや学会などに積極的に参加することもあります。また定期的に希少疾病や難病に苦しむ方を社内に招いて、患者さんの声を聴ける場も用意。使命感を燃え上がらせた社員たちのあきらめない情熱が、新たな挑戦と数々の成果にも結びついているのです。